Luxturna, contra la ceguera, el medicamento más caro del mundo

Imagen: La Voz

David Crow
Financial Times.

En los ensayos clínicos, la medicina devolvió la vista a personas con trastornos graves.

Spark Therapeutics anuncia que cobrará 850,000 dólares por su nueva terapia para la ceguera, lo que le convierte en el medicamento más caro del mercado y reabre un debate sobre la accesibilidad de los tratamientos pioneros.

Según Jeff Marrazzo, consejero delegado de Spark, la compañía se embolsará 425,000 dólares por cada ojo con el tratamiento Luxturna, que se ha convertido recientemente en la primera terapia génica que ha aprobado la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU.

A pesar de los 850,000 dólares, el precio de Luxturna ha bajado del millón de dólares que adelantó la compañía hace tan solo un par de semanas.

Spark ha anunciado el precio de Luxturna al mismo tiempo que el organismo británico que controla el precio de los medicamentos ha aprobado el tratamiento más caro de su historia: una terapia génica de 594,000 euros creada por GlaxoSmithKline (GSK) para los “niños burbuja”.

Al contrario que los medicamentos tradicionales, que suelen tomarse durante meses o años, estas terapias génicas están diseñadas para una aplicación única que hace frente a la enfermedad de raíz, reparando el ADN defectuoso para que el cuerpo pueda restaurarlo por sí mismo.

Además, Luxturna va un paso más allá e inserta una copia funcional del gen que le falta al paciente directamente en el ojo, desde donde estimula al cuerpo a producir una proteína esencial para la vista. En los ensayos clínicos, la medicina devolvió la vista a algunas personas con trastornos de visión graves.

A pesar de que Luxturna está diseñada para un tipo relativamente raro de ceguera hereditaria, varias compañías están desarrollando terapias similares para enfermedades más comunes.

En el caso del medicamento de GSK, el Instituto Nacional de Salud y Excelencia Clínica de Reino Unido -NICE, en sus siglas en inglés- ha aprobado el tratamiento de aplicación única para niños con deficiencia de adenosina desaminasa, una enfermedad autoinmune poco común que provoca que los niños sean vulnerables a las infecciones, lo que les obliga a vivir aislados o en una “burbuja”.

En Reino Unido nacen cada año cerca de tres bebés con esta condición. El miércoles, las acciones de GSK subieron un 1.8% en Londres.

La aparición de terapias génicas de aplicación única -y las nuevas terapias contra el cáncer de Novartis y Gilead que también se administran sólo una vez- ha generado un debate sobre cuánto deberían cobrar las farmacéuticas por los avances científicos y si la sociedad puede permitírselos. Spark también ha anunciado lo que describen como “los primeros programas de este tipo”, diseñados para ayudar a las empresas, los gobiernos y los pacientes a asumir los costes de Luxturna.

El grupo declara que asumirá el riesgo de los tratamientos fallidos pagando a algunas sociedades médicas un reembolso en relación a si el tratamiento surte efecto en los primeros 30 a 90 días e, incluso, si continúa siendo efectivo después de 30 meses.

La farmacéutica estadounidense afirma que ha diseñado un programa que permitirá que el medicamento se venda directamente a sociedades y farmacias especiales, en lugar de a hospitales y clínicas de tratamiento, que suelen cobrar grandes recargos que pueden resultar demasiado costosos en medicamentos caros como Luxturna.

Express Scripts, uno de los principales asesores encargados de negociar los precios de los medicamentos en favor de las compañías y las aseguradoras, afirma que colaborará con Spark para poner en práctica este programa.

Spark declara que las normativas gubernamentales no permiten ofrecer la venta a plazos del medicamento, lo que permitiría a las sociedades médicas y a los pacientes asumir los costes con el tiempo

Sin embargo, el grupo farmacéutico asegura que están negociando el diseño de un régimen de pago a plazos con los Centros de Servicios Medicare y Medicaid de EEUU, la agencia federal que administra la asistencia sanitaria financiada por los contribuyentes en favor de las personas con ingresos bajos.

Si tuviese éxito, este régimen podría servir como preludio de unos cambios en las normativas que propicien el pago a plazos de medicinas más comunes.

Traducción: Paloma Echazarra San Martin

(expansion.com).


 

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